การทดลองด้วยยีนบำบัดแบบใหม่ที่น่าตื่นเต้นได้ฟื้นฟูการมองเห็นทั้งหมดหรือบางส่วนแก่ผู้ป่วยตาบอดที่ถูกลืมตาเนื่องจากภาวะทางพันธุกรรมการศึกษาซึ่งเปิดตัวที่มหาวิทยาลัยอ็อกซ์ฟอร์ดในปี 2554 คัดเลือกผู้ป่วย 14 รายเพื่อรับการฉีดไวรัสที่ดวงตาซึ่งมียีนที่หายไปซึ่งทำให้ตาบอดในตอนท้ายของการศึกษา
มีวิสัยทัศน์เพิ่มขึ้นอย่างมีนัยสำคัญในกลุ่มผู้ป่วยทั้งหมด
นอกจากนี้ ในผู้ป่วย 12 รายที่ได้รับการรักษาโดยไม่มีภาวะแทรกซ้อน อาจมีหรือรักษาการมองเห็น 100% ในดวงตาที่ได้รับการรักษา ซึ่งคงอยู่ได้นานถึง 5 ปีในการติดตามครั้งสุดท้าย ในช่วงเวลานี้มีเพียง 25% ของดวงตาที่ไม่ได้รับการรักษาซึ่งทำหน้าที่เป็นกลุ่มควบคุมเท่านั้นที่ยังคงมองเห็นได
ที่เกี่ยวข้อง : หลังจากศตวรรษของการถอดภาคผนวก เอกสารค้นหายาปฏิชีวนะก็เพียงพอแล้วสองในสามของเวลา
นี่เป็นการทดลองด้วยยีนบำบัดครั้งแรก
ของโลกสำหรับการรักษาสภาพทางพันธุกรรม และโดยทั่วไปการรักษานั้นก็ยอมรับได้อย่างดีโดยไม่มีข้อกังวลด้านความปลอดภัยที่มีนัยสำคัญศาสตราจารย์โรเบิร์ต แมคลาเรน จักษุแพทย์ที่เป็นผู้นำกล่าวว่า “ผลลัพธ์ของการปรับปรุงการมองเห็นในระยะแรก … นั้นคงอยู่ตลอดไปตราบเท่าที่เราติดตาม [กับ] ผู้ป่วยเหล่านี้ และในหลายกรณี การฉีดยีนบำบัดมีมากกว่า 5 ปีที่แล้ว” การพิจารณาคดี.
“การพิจารณาคดีได้สร้างความแตกต่าง
อย่างมากให้กับชีวิตของพวกเขา” เขากล่าวผู้ป่วยทั้งหมดต้องทนทุกข์ทรมานจากภาวะที่เรียกว่า choroideremia หรือที่เรียกว่า ‘retinitis pigmentosa’ มีรายงานว่าโรคนี้ได้กลายเป็นสาเหตุที่พบบ่อยที่สุดของการตาบอดที่ไม่สามารถรักษาได้ในคนหนุ่มสาวเด็กชายที่คิดว่าเป็นอวัจนภาษาพูดได้หลังจากทันตแพทย์พบว่าเขาเป็นแค่ ‘ลิ้น’
เมื่อเดือนที่แล้ว European Medicines Agency ได้อนุมัติ
การรักษาด้วยยีนบำบัดครั้งแรกสำหรับโรคตาที่แตกต่างกัน ผู้เชี่ยวชาญคาดการณ์ว่าโรคอื่นๆ ที่รักษาไม่หายในปัจจุบันมีแนวโน้มที่จะตามมา และจะอนุมัติการบำบัดด้วยยีนบำบัดในปีต่อๆ ไปความสำเร็จของการศึกษาในอ็อกซ์ฟอร์ดได้นำไปสู่การทดลองยีนบำบัดระดับนานาชาติที่ใหญ่ขึ้นมาก ซึ่งเกี่ยวข้องกับผู้
ป่วยมากกว่า 100 รายใน 9 ประเทศ
ในสหภาพยุโรปและในอเมริกาเหนือ หากประสบความสำเร็จ การทดลองที่ตามมาอาจส่งผลให้การบำบัดด้วยยีนบำบัดได้รับการอนุมัติอย่างเป็นทางการจากหน่วยงานกำกับดูแลที่เกี่ยวข้องทั่วโลกผลการทดลองเผยแพร่ในNature Medicineเมื่อต้นสัปดาห์นี้รักษาเพื่อนของคุณในแง่ลบด้วยการแบ่งปันข่าวดีกับโซเชียลมีเดีย – ภาพถ่ายโดยศาสตราจารย์ Robert MacLaren
Credit : สล็อตแตกง่าย
